Terapia génica en la enfermedad renal crónica

La enfermedad renal crónica es una patología caracterizada por la incapacidad del riñón de filtrar los deshechos del organismo. Una enfermedad estrechamente ligada a la diabetes y a la hipertensión arterial (entre otras causas) y para la que no existe cura y que, además, tampoco se asocia a ningún síntoma específico, por lo que la gran mayoría de los pacientes desconoce que la padecen hasta que ya es demasiado tarde y los riñones se encuentran irreversiblemente dañados. Es una enfermedad crónica que progresa hasta que entra en una fase ‘terminal’, en la que los riñones dejan de funcionar de forma definitiva y los afectados se ven abocados a someterse a tratamiento renal sustitutivo, o lo que es lo mismo, a diálisis o a trasplante renal.

La enfermedad renal crónica se ha convertido en un problema enorme que no para de crecer y para el que apenas se han desarrollado nuevos fármacos efectivos con el paso de los años. Pero eso podría estar cambiando con las investigaciones que se están realizando en el campo de la terapia génica. La terapia génica consiste en utilizar virus como vectores para transportar material genético a las células y corregir una deficiencia o anomalía genética causante de una enfermedad. Hasta ahora el problema era que no se había encontrado la manera de que los virus llevaran el material genético ‘corrector’ hasta las células renales.

Los vectores que se suelen emplear para el ‘transporte’ de material genético en las terapias génicas son los virus adeno-asociados (AAV), similares a los virus causantes de los resfriados. Analizados 6 AAV sintéticos, se demostró que uno de ellos, denominado Anc80, era eficaz a la hora de transportar material genético a dos de los tipos de células que contribuyen a la enfermedad renal crónica. Además, se ha descubierto que los virus adeno-asociados persisten en el organismo durante muchos meses, ofreciendo así una oportunidad potencial a la terapia génica de llevar a cabo su trabajo. La enfermedad renal crónica es una patología de progresión lenta, por lo que esto supone una ventaja, siendo posible que, en un futuro, los pacientes puedan requerir únicamente un par de inyecciones al año para su tratamiento.

Por el momento se hacen fundamentales la realización de nuevos estudios con el objetivo de identificar un gen que pueda corregir de forma extensiva el daño causado en las células renales, superada ya por fin la barrera de encontrar un adecuado vector de transmisión.

Ángel Palacios. MIR 2º Año Nefrología

Ana Oltra, coordinadora del Blog

Referencia: https://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/29976586