Modificación genética para curar la poliquistosis renal

Cima Universidad de Navarra coordina el proyecto Drones Génicos, financiado por el Gobierno en su convocatoria de proyectos estratégicos de I+D 2019-2022.

Los socios del Proyecto Drones Génicos han presentado los resultados de este consorcio coordinado por el Cima Universidad de Navarra y financiado por el Departamento de Desarrollo Económico y Empresarial del Gobierno de Navarra, a través de la convocatoria de proyectos estratégicos de I+D 2019-2022.  Este proyecto se basa en modificar  un virus genéticamente para curar la poliquistosis renal.

“Drones Génicos ha permitido establecer una plataforma tecnológica para generar virus adenoasociados (AAVs) quiméricos que puede trasladarse fácilmente a una escala empresarial cuando sea necesario producir vectores terapéuticos. Actualmente se están generando vectores para tratar enfermedades genéticas renales como la poliquistosis renal autosómica dominante, enfermedad renal hereditaria más frecuente con una prevalencia estimada de 1/ 2.500 en Europa”, explica el Dr. Rafael Aldabe, investigador del Programa de Terapia Génica y Regulación de Expresión Génica del Cima Universidad de Navarra y coordinador del proyecto.

El objetivo de este proyecto ha sido desarrollar una plataforma que combine terapias avanzadas complementarias, como son la terapia génica y la nanotecnología, con el fin de desarrollar una nueva clase de medicamentos para tratar enfermedades renales como la poliquistosis.

Por último, este proyecto ha podido identificar aptámeros con tropismo renal y desarrollar los procesos químicos necesarios para acoplar a los AAVs distintas moléculas y purificar los vectores quiméricos resultantes para la posterior evaluación de su actividad biológica. Se han generado nanopartículas de zeina con tropismo renal pero desafortunadamente no han mostrado una actividad biológica relevante transportando ácidos nucleicos a los riñones.

La imagen muestra la reconstrucción en 3D por microscopía confocal del esqueleto de nanotubos de carbono.

Está claro que se deben aumentar las inversiones y el apoyo por parte del Gobierno para seguir avanzando en investigación sanitaria. Queda mucho trabajo por hacer.

Fuente: navarrainformación.es

Dra.Esther Tamarit Antequera

Nefróloga CHGUV

Coordinadora Blog Renal