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TOLVAPTAN: Aprobado su uso en España para la Poliquistosis Renal
TOLVAPTAN: Aprobado su uso en España para la Poliquistosis Renal

La poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD) es la enfermedad renal hereditaria más frecuente. Su prevalencia estimada es de 1 cada 800 personas.

Los pacientes con PQRAD constituyen entre un 6 y un 10%, aproximadamente, de la población en diálisis o trasplante renal, siendo por lo tanto, una enfermedad con un gran impacto social.

Un 70% de los pacientes europeos con PQARD alcanzan la necesidad de tratamiento renal sustitutivo a los 58 años.

Se caracteriza por la progresiva aparición de quistes renales que suelen conducir a la enfermedad renal crónica terminal (ERCT), generalmente en la edad adulta. Así mismo se asocia a manifestaciones sistémicas tales como: hipertensión arterial, aneurismas intracraneales, poliquistosis hepática, anomalías valvulares y quistes en otros órganos. Durante las últimas dos décadas se han producido grandes avances en el conocimiento de la enfermedad. A mitad de los años noventa se identificaron los genes causantes de la PQRAD: PKD1 y PKD2. Posteriormente se estudiaron las proteínas para las que codifican estos genes: policistinas 1 y 2. El conocimiento sobre la enfermedad se amplió al localizar estas proteínas en el cilio primario y descubrir las anomalías que presenta la célula tubular renal en los afectos por PQRAD. La sobreexpresión o déficit de ciertas moléculas en la célula poliquística ha hecho que éstas se convirtieran en dianas terapéuticas, de manera que actualmente hay varios fármacos en estudio como tratamiento de la enfermedad.

La Agencia española de medicamentos (EMA) aprobó en mayo de 2015 el uso de Tolvaptan para PQRAD, además su uso está aprobado en Japón, Canadá, Corea y Suiza; y desde el 1 de marzo de 2017 se inicia su comercialización en España.

Según el ensayo clínico fase III/IV TEMPO 3:4 que puso a prueba la eficacia antagonista del receptor V2 de la vasopresina (Tolvaptan), reduciría en un año la necesidad de terapia renal sustitutiva por cada 4 años de tratamiento.

Hay que tener en cuenta que el paciente debe cumplir con ciertas características y condiciones, para poder recibir éste tratamiento y beneficiarse de los resultados del mismo.

Tu nefrólogo te podrá indicar si eres un candidato ideal para iniciarlo.

Fuente:

Guía Clínica Española de PQRAD
Revisión del Uso de Tolvaptan en pacientes con PQRAD por el grupo de trabajo de Enfermedades renales hereditarias PQRAD y ERBP/Fundación Puigvert

Jairo Henao
Residente de 3er año, HGUV

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