En línea de investigación un nuevo medicamento para la Poliquistosis Renal

Científicos de la Universidad de Sheffield (Reino Unido), junto con investigadores de otros países, están desarrollando una nueva clase de medicamentos para tratar la poliquistosis renal autosómica dominante (PQRAD), una de las principales causas de insuficiencia renal, que afecta a más de 12 millones de personas en todo el mundo.

Esta patología está causada por un fallo genético que altera el desarrollo normal de las células renales y hace que se formen quistes dentro de los riñones. Los quistes, que son como ampollas llenas de líquido, crecen y suelen destruir el tejido normal del riñón, lo que hace que los riñones dejen de funcionar correctamente. Esto deja hace que los pacientes tengan que ir a diálisis o a realizarse un trasplante de riñón.

En las células de esta enfermedad, los quistes se desarrollan y crecen porque expresan niveles más altos de lo normal de AMP cíclico (AMPc). Una de las muchas funciones conocidas de AMPc es decir a las células cuándo dividir y cuándo segregar fluido.

El nuevo compuesto, que ha sido publicado en Proceedings of the National Academy of Sciences, activa la enzima PDE4, cuyo papel natural es descomponer el AMPc. En este sentido, los investigadores han descrito cómo los nuevos activadores de moléculas pequeñas de las enzimas PDE4 actúan para suprimir las enfermedades que conducen la señalización de AMPc.

Mediante el uso de líneas celulares y tejidos de pacientes derivados de riñones de pacientes, los investigadores confirmaron que cuando el compuesto activaba la PDE4, se reducían los niveles de AMPc en las células de la enfermedad y se suprimía el número y el crecimiento de los quistes.

Además, la naturaleza reversible del compuesto significa que la actividad de la PDE4 se puede controlar de forma rápida y precisa en los pacientes, de acuerdo con la dosis decidida por el médico. Esto sugiere que un tratamiento futuro para esta enfermedad podría adaptarse a las necesidades de cada paciente y la gravedad de su enfermedad sin los efectos secundarios observados con otros enfoques.

https://www.univadis.es/viewarticle/nueva-clase-de-medicamentos-en-desarrollo-para-la-poliquistosis-renal-autosomica-dominante-pnas-677959

Dra. Ana Mª Oltra. Coordinadora Blog Renal

Nefrología. CHGUV